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Terapia genética pode ajudar no tratamento de doença que inspirou o filme "Óleo de Lorenzo"

A combinação de terapia genética com o uso de células-tronco pode ajudar no tratamento da adrenoleucodistrofia, doença genética que ficou conhecida no mundo todo ao inspirar o filme "Óleo de Lorenzo" e causa paralisia total, perda da fala e, por fim, mata suas vítimas. A descoberta é de cientistas franceses, alemães e americanos, que conduziram um estudo piloto com dois pacientes durante dois anos. Um gene manipulado foi introduzido nas células do sangue dos pacientes. A doença é provocada pela deficiência da proteína chamada ALD, que está envolvida no transporte dos ácidos graxos. Quem tem a doença também sofre com a destruição da bainha da mielina. Sem ela, os nervos perdem a função, e o paciente acaba perdendo os movimentos.

No estudo, células-tronco sanguíneas foram retiradas dos pacientes e geneticamente corrigidas em laboratório, usando um vetor lentivírus para introduzir uma cópia de trabalho do gene ALD nas células. As células modificadas foram reinjetadas nos pacientes depois que eles receberam um tratamento que destruiu sua medula óssea. Dois anos depois, proteínas ALD saudáveis ainda eram detectadas nas células sanguíneas de ambos os pacientes.

Os dois pacientes tiveram uma melhora neurológica e um atraso na progressão da doença comparável à dos pacientes que se submeteram ao transplante de medula óssea. O estudo é mais uma prova de como os tratamentos com lentivírus podem significar uma esperança no tratamento de muitas doenças.

A forma mais comum da doença afeta meninos e começa entre 6 e 8 anos. A morte costuma ocorrer quando os pacientes chegam à adolescência. O transplante de medula óssea costuma retardar a progressão da doença, mas encontrar um doador compatível é um processo lento e difícil, sem falar nos riscos que envolvem o procedimento. Este estudo foi publicado na edição de novembro/09 da revista "Science".

Comentário CCB:

A coleta de células-tronco do sangue do cordão e sua criopreservação, garantem a disponibilidade imediata destas células, para tratamentos autologos.

Fonte: G1