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Terapia genética de células-tronco pode tratar condição genética fatal em crianças

A abordagem pioneira pode tratar a doença de Sanfilippo (também conhecida como mucopolissacaridose tipo III ou MPS III) - uma condição genética para a qual não há atualmente nenhum tratamento eficaz.

A condição é causada pela falta da enzima SGSH, que ajuda a quebrar e reciclar os açúcares de cadeia longa. A escassez desta enzima resulta numa acumulação de açúcares no corpo e particularmente no cérebro.

Crianças com Sanfilippo começam a mostrar sintomas de hiperatividade, problemas comportamentais graves e falham metas de desenvolvimento. À medida que envelhecem apresentam sinais semelhantes à demência e a maioria nunca alcança uma idade mental de mais de dois anos.

Mais tarde a doença acaba por provocar ataques e dificuldades em andar e deglutição, sendo invariavelmente fatal: a maioria das crianças morre com cerca de 18 anos.

Na sequência de um acordo de licença com a Orchard Therapeutics, uma nova empresa de biotecnologia de ensaios clínico sediada no Reino Unido, a terapia genética desenvolvida em Manchester será testada em humanos.

Brian Bigger, um dos autores, sublinha que se for possível “tratar doenças do cérebro provocadas por um único gene, como a Sanfilippo, através da terapia genética de células-tronco, tal pode abrir caminho para o tratamento de outros distúrbios neuro-metabólicos e depósitos lisossómicos".

O tratamento atua corrigindo geneticamente as próprias células-tronco do paciente que são depois implantadas na medula óssea para libertar a enzima em falta, atingindo o cérebro para corrigir a condição.

Comentário CCB:

A técnica usada para este procedimento, requer profundo conhecimento e sofisticadas instalações.

Fonte: Universidade de Manchester