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200 pacientes com ELA terminam o estudo de fase 3 da terapia celular

A dosagem do paciente foi concluída no principal estudo de fase 3, avaliando a segurança e a eficácia das repetidas administrações do NurOwn , uma terapia baseada em células para pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ELA) , anunciou a BrainStorm Cell Therapeutics , o desenvolvedor da terapia.

O estudo de fase 3 ( NCT03280056 ), que registrou cerca de 200 participantes , está em andamento em seis locais nos EUA: Universidade da Califórnia, Irvine ; Centro Médico Cedars-Sinai ; Centro Médico do Pacífico da Califórnia ; Hospital Geral de Massachusetts ; a Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts ; e a Clínica Mayo .

Os pacientes foram divididos aleatoriamente em três doses de NurOwn ou em placebo, ambos administrados a cada dois meses por injeções diretamente no canal vertebral (intratecal) durante um período de quatro meses.

O principal objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do NurOwn, conforme medido por alterações na pontuação da escala funcional de classificação da esclerose lateral amiotrófica (ALSFRS-R), observada 28 semanas (sete meses) após o primeiro tratamento. O ALSFRS-R avalia habilidades da vida diária como engolir, falar, vestir-se e lavar-se, subir escadas e virar-se na cama.

Objetivos secundários incluem efeitos do tratamento nos níveis de vários biomarcadores de doenças, como encontrado em amostras de sangue e líquido cefalorraquidiano dos pacientes (o líquido que circula no cérebro e na medula espinhal).

O BrainStorm espera que os dados dos principais testes estejam disponíveis antes do final do ano.

"A conclusão da dosagem dos participantes neste ensaio clínico é um marco importante e nos aproxima um passo do registro potencial de um pedido de licença biológica para disponibilizar as células MSC-NTF [NurOwn] para pessoas com ELA", disse Chaim Lebovits , CEO da BrainStorm. no comunicado de imprensa da empresa.

O NurOwn é uma terapia baseada em células que usa  células-tronco mesenquimais (CTMs) - células capazes de dar origem a quase todos os tecidos encontrados no corpo, incluindo ossos, músculos e tecido conjuntivo - isolados da medula óssea do próprio paciente.

Após o isolamento, as CTMs são cultivadas em laboratório e diferenciadas em células que produzem altos níveis de fatores neurotróficos - compostos que promovem o crescimento e a sobrevivência das células nervosas. As células modificadas são então devolvidas aos pacientes através de uma injeção no canal medular.

O Brainstorm também está investigando o potencial do NurOwn no tratamento de outros distúrbios neurológicos, incluindo esclerose múltipla (EM), doença de Huntington , doença de Parkinson e distúrbio do espectro do autismo .

O ensaio aberto de Fase 2 ( NCT03799718 ), que avaliou três doses de NurOwn em pessoas com EM progressiva,  ainda pode ser recrutado  em dois locais nos EUA. A terapia baseada em células ainda não foi submetida a testes clínicos para outros distúrbios.

Joana Carvalho, PhD

Comentário CCB:

As células-tronco mesenquimais (CTM) expandidas de diversas fontes atuam de maneira segura e eficaz em doenças neurodegenerativas.

Fonte: apela.pt