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Inovação no desenvolvimento de tratamentos para doenças que não possuem cura.

Este projeto, financiado pelo Ministério da Saúde, visa estabelecer um biobanco nacional de células-tronco de pluripotência induzida (iPSC) que são capazes de se diferenciar em qualquer tipo de célula humana.

Imagem: Reprodução

Este projeto tem como objetivo construir um Biobanco Nacional de Células-Tronco de Pluripotência Induzida (iPSC) para fins terapêuticos. Estas células tem uma característica única que é a capacidade de se diferenciar em qualquer tipo celular (seja do coração, do fígado, do rim, etc), o que torna possível desenvolver, no futuro, tratamentos para inúmeras doenças que hoje não tem cura, até mesmo para produção de células ou tecidos para transplantes.

Para criar este biobanco, é necessário identificar um perfil genético altamente específico de participantes, que possuam um conjunto de proteínas em suas células conhecidas como antígenos leucocitários humanos (HLA), que conferem menor potencial de rejeição quando transplantadas, aumentando as chances de compatibilidade com pessoas diferentes e, consequentemente, maximizando as chances de sucesso de possíveis tratamentos que utilizarão essas células. Assim, a partir das iPSC geradas de somente 550 participantes, buscamos constituir um biobanco com iPSC compatíveis com 80% da população brasileira!

Para conseguirmos atingir os 550 participantes, fizemos uma colaboração com o Registro Brasileiro de Doadores Voluntários de Medula Óssea (REDOME) do Instituto Nacional do Câncer, que já tem mapeado o perfil genético para HLA dos seus doadores. Dentre os 5,5 milhões de doadores cadastrados no REDOME, pouquíssimos possuem este perfil genético específico e raro que buscamos. As pessoas selecionadas serão convidadas a ceder uma pequena amostra de sangue para podermos produzir em laboratório as iPSC.

No laboratório, a amostra de sangue cedida passará por uma triagem de exames de sangue para avaliação da presença de possíveis patógenos, seguindo as diretrizes da Resolução da Diretoria Colegiada número 508 da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (RDC508/21). Com o resultado de exames negativos, as células serão processadas em laboratório e criopreservadas. Nesta etapa buscamos alcançar 50 participantes com perfil genético homozigoto para HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1, HLA-DQB1 - conhecidos como quíntuplo homozigotos e, 500 participantes triplo homozigotos para HLA-A, HLA-B, HLA-DRB1.  

Das amostras cedidas, nossa equipe irá manipular as células para gerar as seis primeiras linhagens de iPSC. A produção dessas células leva cerca de 9 meses e representa um alto investimento financeiro, pois depende de estrutura laboratorial complexa, tecnologia de ponta, rigoroso controle de qualidade e profissionais altamente capacitados. Esses fatores inviabilizam a produção de uma linhagem de iPSC para cada indivíduo. Sendo assim, a melhor alternativa é a constituição de biobancos dessas células. Essas iPSC serão geradas e manipuladas de acordo com exigências da ANVISA para obtenção de produtos de terapia avançada para uso clínico.

Por fim, passam por um rigoroso controle de qualidade para que possam ser disponibilizadas para o desenvolvimento de tratamentos para pacientes que atualmente necessitam de transplante de órgão ou para o desenvolvimento de novos fármacos e abordagens terapêuticas para doenças que não possuam outras opções de tratamento.

Isso abre perspectivas para o desenvolvimento de tratamentos de doenças como Parkinson, doenças cardíacas e muitas outras.

Comentário CCB:

O REDOME é referência mundial em pesquisa e armazenamento de células-tronco hematopoiéticas.

Fonte: biobanconacional